Ravimifirma plaanib Annabeli aidanud maailma kalleima ravimi tasuta jagamist

Tänavu kevadel diagnoositi toona kolmekuusel Annabelil haigus nimega spinaalne lihassatroofia ehk SMA1. Haigusest tulenevalt ei arene edasi lihased ning enamasti ei ela selle diagnoosiga lapsed kauem kui kaks aastat. Pahatihti lakkab nende hingamine aga varem. Annabelil oli õnne, avaldunud haigussümptomid olid minimaalsed ning samal ajal sai USA ravimiametilt heakskiidu uus geeniravim Zolgensma, kus on ravimi hind 2,125 miljonit USA dollarit, mis teeb sellest ühtlasi maailma kalleima ravimi.

Annetajate toel lendas Annabel Eestist Ameerika Ühendriikidesse ravile, mis läks edukalt.

Inglismaal asuva spinaalse lihasatroofiaga patsientide tugiühingu TreatSMA teatel plaanib ravimifirma Novartis uue programmi (managed-access program) raames tasuta jagada aastas kuni 100 annust oma 2,1 miljonit dollarit maksvat spinaalse lihasatroofia raviks mõeldud ravimit Zolgensma alates 2. jaanuarist.  

Programmi kaasatakse üksnes riigid, kus Zolgensma ei ole heaks kiidetud, eesmärgiga parandada nendes riikides spinaalse lihasatroofia ravi tulemusi. Niipea kui riik on Zolgensma heaks kiitnud, ei võeta selle riigi avaldusi enam vastu.

TreatSMA andmetel hõlmavad ravimi saamise kriteeriumid järgmist: ei vaja respiratoorset tuge üle 16 tunni päevas, motoorse funktsiooni ravieelne skoor täpsustamata. Lisaks peavad patsiendid olema alla kaheaastased.

Arstid saavad oma patsientidele Zolgensmat taotleda AveXiselt e-posti teel. Otsus saadakse umbes nädala jooksul.

TreatSMA teatel korraldab sõltumatu komisjon kaks korda nädalas loosimisi Zolgensma tasuta annuste jagamiseks. Patsiendid, kes esimese korraga valituks ei osutu, osalevad automaatselt tulevastes loosimistes, kuni neid valitakse või kuni nad ei vasta enam programmi kriteeriumitele.